Ministério da Saúde anuncia parecer favorável para incorporação do medicamento Zolgensma® no SUS

O ministro da Saúde Marcelo Queiroga anunciou no último dia 03 de dezembro, que o Zolgensma® recebeu parecer favorável do Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde), para ser incorporado ao SUS (Sistema Único de Saúde).

Considerado o remédio mais caro do mundo, por custar cerca de R$ 6,5 milhões, ele deverá ser aplicado em crianças com atrofia muscular espinhal, a AME.

Dois medicamentos já estão incorporados pela Comissão para os tipos I e II da doença, o nusinersena o risdiplam. E agora o Zolgensma® virá para complementar o tratamento, que ainda não tem previsão de chegada ao Brasil.

O remédio recebeu recomendação para ser ofertado a crianças com AME do tipo I, com até 6 meses e que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia.

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O que é a AME?

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.

Seus tipos variam do 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas.

Como o Zolgensma® funciona?

A AME ocorre quando há uma versão ausente ou anormal de um gene necessário para produzir uma proteína essencial chamado gene de sobrevivência do neurônio motor (SMN).

A falta do gene SMN causa a morte dos neurônios que controlam os músculos (neurônios motores), resultando em músculos enfraquecidos e atrofiados, com eventual perda de movimento.

Zolgensma® atua fornecendo uma cópia totalmente funcional do gene SMN, que ajuda o corpo a produzir a proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor em quantidade suficiente.

O gene é entregue nas células alvo, usando um vírus modificado (vetor viral) que não causa doenças em seres humanos.

Por que o Zolgensma é tão caro?

Onasemnogene abeparvoveque, vendido sob a marca Zolgensma®, é um medicamento de terapia gênica usado para tratar a atrofia muscular espinhal. Um ponto de vista apresentado para a justificativa do custo é por se tratar de uma tecnologia nova e de muito investimento em desenvolvimento.

Há muito debate sobre esses valores tanto do lado da sociedade como de órgãos governamentais.

Com informações do Ministério da Saúde, Conitec e Novartis.